Da settembre 2022, AIFA ha approvato la rimborsabilità di cemiplimab proprio per i pazienti con carcinoma basocellulare localmente avanzato o metastatico la cui malattia è progredita o che sono intolleranti a un inibitore di Hedgehog.
Sintesi
Lo sviluppo di inibitori della via di Hedgehog ha rappresentato una svolta nel trattamento dei pazienti con carcinoma basocellulare (BCC) avanzato. Tuttavia, questi agenti sono associati a resistenza primaria e secondaria e hanno un profilo di tossicità che ne rende difficile l'uso a lungo termine. Per questo, il trattamento di seconda linea del BCC avanzato ha costituito fino a poco tempo fa un forte punto interrogativo nella gestione di questa patologia. Da settembre 2022, AIFA ha approvato la rimborsabilità di cemiplimab proprio per i pazienti con BCC localmente avanzato o metastatico la cui malattia è progredita o che sono intolleranti a un inibitore di Hedgehog. A supporto di questa rimborsabilità, uno studio di fase 2 non randomizzato a singolo braccio, con obiettivo primario il tasso di risposte obiettive. Lo studio ha arruolato 84 pazienti con BCC localmente avanzato ottenendo un tasso di risposta di circa il 30% [1], e 28 pazienti con BCC metastatico con un tasso di risposta di circa il 20% [2]. Anche il profilo di sicurezza si è dimostrato accettabile [1,2]. Cemiplimab è un anticorpo monoclonale anti-PD-1, che inibendo questo checkpoint immunologico, impedisce l’esaurimento della risposta immunitaria da parte dei linfociti T, ripristinandone l’attività antitumorale. Questa approvazione risponde un'importante esigenza clinica, garantendo ora a questo gruppo di pazienti una valida opzione terapeutica sistemica di seconda linea.
Bibliografia
- Stratigos AJ, et al. Cemiplimab in locally advanced basal cell carcinoma after hedgehog inhibitor therapy: an open-label, multi-centre, single-arm, phase 2 trial. Lancet Oncol 2021;22: 848–857.
- Lewis K, et al. 428 Interim analysis of Phase 2 results for cemiplimab in patients with metastatic basal cell carcinoma (mBCC) who progressed on or are intolerant to hedgehog inhibitors (HHIs). Regul. Young Investig. Award Abstr., BMJ Publishing Group Ltd; 2020, p. A260.2-A261.
