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PODCAST - Nuovi farmaci e nuove indicazioni

EPISODIO n. 9 - Uso nominale attivo per dabrafenib + trametinib per tumori solidi con mutazione BRAF V600E

Programma compassionevole non più attivo

Il gene BRAF è mutato in circa il 15% dei tumori solidi. Per alcune forme tumorali si tratta di una mutazione frequente come nel caso del melanoma o dei tumori papillari della tiroide, per altre forme invece è un reperto meno frequente, come negli adenocarcinomi polmonari biliari o nei tumori renali.




Trascrizione

Il gene BRAF è mutato in circa il 15% dei tumori solidi. Per alcune forme tumorali si tratta di una mutazione frequente come nel caso del melanoma o dei tumori papillari della tiroide, per altre forme invece è un reperto meno frequente, come negli adenocarcinomi polmonari biliari o nei tumori renali. A giugno 2022 FDA ha garantito una approvazione accelerata della combinazione di dabrafenib (BRAFi) e trametinib (MEKi) per il trattamento di pazienti adulti o pediatrici >6 anni di età con tumori BRAFV600E mutati non resecabili o metastatici, progrediti a precedenti linee di trattamento o che non hanno valide chance terapeutiche. Novartis ha quindi aperto in Europa e in Italia un “Managed Access Program” tumor-agnostic per dabrafenib + trametinib, con le stesse indicazioni della Food and Drug Administation (tumori solidi BRAFV600E mutati pretrattati), al fine di garantire un’ulteriore opzione per questi pazienti. Non sono inclusi in questi programma il melanoma, l’adenocarcinoma polmone e il tumore del colon per i quali sono già disponibili terapie anti-BRAV600EF. A supporto di questa scelta gli studi basket di fase II ROAR e NCI-MATCH in pazienti con neoplasie rare, dabrafenib + trametinib ha dimostrato tassi di risposta fino all’80%.


Perché questa informazione è importante per i clinici?

Perché esistono patologie a prognosi infausta come i colangiocarcinomi, i sarcomi e i tumori cerebrali che possono presentare mutazioni BRAFV600EF in percentuali variabili dal 5% al 20% e questo programma di accesso ai farmaci è una enorme possibilità che va diffusa tra gli oncologi.

Come si può richiedere il farmaco?

La richiesta di dabrafenib + trametinib nell’ambito del programma deve essere effettuata attraverso il Portale GEMS (Link).

Alla richiesta on-line, si dovranno allegare i seguenti documenti:

  1. ProductForm “DabrafenibTrametinib_MEKTAF_AnyIndication_AdaptedItaly_22Oct2020”;
  2. Referto dell’analisi molecolare di BRAF debitamente anonimizzato;
  3. Letteratura scientifica a supporto della richiesta. La richiesta sarà quindi presa in carico dal team Novartis dedicato, che è possibile contattare in caso di necessità all’indirizzo di posta elettronica: Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.

Bibliografia